Nuove call su malattie rare dall’European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD)

10/01/20

Il European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD) è il programma a cui appartengono oltre 130 istituzioni di 35 paesi diversi, il cui obiettivo è creare un circolo virtuoso tra ricerca, assistenza e innovazione medica.

Nell’ambito delle attività di finanziamento e facilitazione della collaborazione tra industria, mondo accademico, PMI e organizzazioni di pazienti per risolvere specifiche sfide della ricerca nelle malattie rare, sono state lanciate quattro Reare Disease Research (RDR) Challenges:

CHALLENGE 1

Development of a non-invasive tool for measuring rare disease patient mobility in daily living

Sponsor: Chiesi Farmaceutici S.p.A. (Italy), CSL Behring (Australia)

Scopo: sviluppare una serie di strumenti coordinati non invasivi per misurare i movimenti generali dei pazienti con malattie rare distinguendo tra movimenti volontari e involontari (ad esempio distribuendo i sensori di movimento nella casa dei pazienti, sul loro corpo, sulla sedia a rotelle ...)

 

CHALLENGE 2

Delivery system for intranasal administration of biological drugs to neonates

Sponsor: Chiesi Farmaceutici S.p.A. (Italy)

Scopo: sviluppare un sistema di rilascio che consenta la somministrazione di liquidi o gel nelle narici dei neonati per la somministrazione intranasale di farmaci biologici.

 

CHALLENGE 3

Characterize Rare Bone Disorders (RBD) Mobility Challenges in Real World Setting

Sponsor: Ipsen

Scopo: Sviluppare strumenti di valutazione della mobilità automatizzata di tutto il corpo per valutare le sfide della mobilità nella vita reale nelle persone che vivono con disturbi ossei rari (RBD)

 

CHALLENGE 4

Pre-clinical assay to detect instability of microsatellite repeat expansions

Sponsor: Pfizer, Cydan

Scopo: Sviluppare e validare un test per lo screening di geni e / o composti che modulano l'instabilità delle ripetizioni dei microsatelliti. La rarità degli eventi di espansione / contrazione ripetuti, stimati in <1 su 10.000 molecole di DNA, crea molte sfide per lo sviluppo del test. L'obiettivo di questa proposta è ideare, implementare e validare un test che mostri la robustezza e la sensibilità per rilevare ripetuti eventi di espansione / contrazione dopo ?1 settimana di trattamento composto. Il dosaggio dovrebbe utilizzare una lettura adatta per uno schermo di media scala da 100 a migliaia di composti nella risposta alla dose. Se tale test viene sviluppato, verrà trasferito a Pfizer per ulteriori caratterizzazioni e validazioni.

 

Le RDR Challenges  saranno presentate in un evento di Networking che si terrà il 3 marzo 2020 a Parigi.

Per poter partecipare a questo evento è necessario compilare la Survey entro il 31 gennaio 2020.

Il feedback per la conferma di partecipazione sarà fornito entro il 10 Febbraio 2020.

Poiché il numero di posti è limitato, gli organizzatori si riservano di poter applicare una procedura di selezione; la priorità nella partecipazione all’evento sarà data agli imprenditori e alle organizzazioni di ricerca con comprovata competenza, collaborazioni e iniziative pertinenti e ai rappresentanti delle Federazioni europee delle organizzazioni di pazienti con malattie rare.

Vai all'Evento

 

Infine, ma non meno importante, L’European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD) ha pubblicato la nuova Joint Transnational Call 2020 “Pre-clinical research to develop effective therapies for rare diseases” con l'obiettivo di consentire agli scienziati di diversi paesi di costruire una collaborazione efficace su un progetto di ricerca interdisciplinare sulle malattie rare.

La call ha scadenza in due step: candidatura delle pre-proposals entro il 18 febbraio 2020 e presentazione delle proposte complete entro il 16 giugno 2020.

Per l’Italia il bando vede la partecipazione del Ministero della Salute, del MIUR, della Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica (FRRB) della Lombardia e della Regione Toscana.

Le proposte di ricerca congiunte possono essere presentate da partner appartenenti ad una delle seguenti categorie:

• università (gruppi di ricerca che lavorano nelle università, o in altri istituti di istruzione superiore o istituti di ricerca)
• settore clinico/sanità pubblica (gruppi di ricerca che lavorano negli ospedali/organizzazioni di salute pubbliche e/o altre organizzazioni sanitarie)
• imprese (di tutte le dimensioni). La partecipazione di piccole e medie imprese (PMI) è incoraggiata quando consentito da parte delle normative di enti nazionali/regionali
• organizzazioni in difesa dei pazienti (patient advocacy organizations, PAOs).

Il testo del bando è disponibile al link.

Il 16 gennaio 2020, a Milano, si svolgerà un Workshop di presentazione di quest’ultima call organizzato dall’Università degli Studi di Milano e dalla Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica (FRRB).