CAR-T: terapia genica avviata al Meyer per il trattamento su un bambino di 10 anni con leucemia

Il Meyer entra nell’era delle Car-t con una importante sfida: curare un bambino di dieci anni, affetto da una leucemia resistente a ogni tipo di terapia. Il trattamento con terapia genica è stato effettuato a metà dello scorso maggio: a distanza di poco più di un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate, i primi esami di controllo hanno rivelato che la cura ha effettivamente azzerato la presenza di cellule malate nel midollo del piccolo paziente. Ed è la prima volta che questo accade da quando il bambino ha iniziato la sua lunga battaglia contro la leucemia. È ancora presto per dire se la malattia si ripresenterà in futuro: determinanti saranno i prossimi mesi. Ma questo primo risultato, anche se parziale, riaccende la speranza degli oncoematologi dell’ospedale pediatrico fiorentino.

“Ancora una volta  il Meyer conferma la sua eccellenza nel panorama italiano della ricerca medico scientifica in ambito pediatrico - commenta l’assessore regionale al diritto alla salute, Stefania Saccardi -. Per i nostri piccoli pazienti e per le loro famiglie  la terapia genica con le Car-t è più di una speranza.  La cura di leucemia e linfomi, grazie a un’assistenza multidisciplinare specializzata di altissimo livello per l’intero percorso di cura, oggi ha fatto un grande passo in avanti. La Regione ha creduto molto in questo tipo di progettualità, tanto che nel 2019 abbiamo portato a 4  i centri toscani dove è possibile sperimentare questa terapia innovativa, aggiungendo Careggi e il Meyer alle due Aziende ospedaliero universitarie di Pisa e Siena. I fatti oggi ci dicono che avevamo visto giusto”.

“In passato – spiega Claudio Favre, responsabile del Centro di eccellenza di Oncoematologia pediatrica del Meyer – per questo piccolo avremmo solo potuto iniziare il percorso delle cure palliative. Oggi la ricerca scientifica ci offre questa ulteriore possibilità che abbiamo voluto sperimentare, credendoci fino in fondo. Per noi comincia una nuova epoca”.

Sono soltanto tre al momento in Italia i centri pediatrici che hanno attivato questa terapia d’avanguardia: oltre al Meyer, il Bambin Gesù di Roma e il San Gerardo di Monza. Per la Toscana, si tratta del primo caso in cui un bambino riceve questa terapia. Circa un anno e mezzo fa l’Aifa, l’Agenzia italiana del farmaco, ha dato il via libera alla rimborsabilità di questa terapia da parte del Servizio sanitario nazionale e la Regione Toscana, con un’apposita delibera del 25 marzo 2019, ha indicato gli ospedali autorizzati a erogarlo.

"Questo risultato è molto importante per il Meyer che ancora una volta dimostra di essere pronto a cogliere le opportunità che la ricerca scientifica mette a disposizione. Le terapie geniche rappresentano la nuova frontiera della medicina e il nostro ospedale non vuole perdere questo appuntamento con un futuro ricco di preziose possibilità per la salute dei bambini. Per affrontare questa sfida, iniziata nel pieno dell’emergenza epidemiologica da Coronavirus, abbiamo puntato su un imponente lavoro di squadra che ha coinvolto tanti nostri professionisti: ognuno di loro ha messo a disposizione la propria competenza per aiutare questo paziente" spiega Alberto Zanobini, Direttore generale del Meyer.