Malattie rare: nuovo report di Uniamo

Pubblicato il Rapporto MonitoRare di Uniamo (Federazione italiana malattie rare). Il report raccoglie e aggrega i dati disponibili tra gli attori del sistema malattie rare per dare vita a un documento che offre una visione d’insieme nel nostro Paese, includendo anche il punto di vista del paziente. Secondo gli studi più recenti la prevalenza delle malattie rare sarebbe compresa tra il 3,5% e il 5,9% della popolazione a livello mondiale: il numero complessivo di persone con malattia rara in Italia sarebbe di conseguenza compreso fra i 2,1 e i 3,5 milioni di persone, un dato di gran lunga superiore a quello delle sole PcMR esenti.

MonitoRare, giunto alla settima edizione, sottolinea alcuni punti di forza del sistema sanitario italiano, come l’accessibilità del farmaco. Tra i principali dati si legge che nel 20201 sono state erogati otto milioni di dosi di farmaci orfani, appena lo 0,03% del consumo farmaceutico totale; la spesa per i farmaci orfani nel 2020 è stata pari a 1.393 milioni di euro con un’incidenza del 6% sul totale della spesa farmaceutica. Il numero di farmaci per le malattie rare compresi nell’elenco della Legge n. 648/1996 è cresciuto dai 27 del 2012 ai 38 del 2021 (erano appena 13 nel 2012); il numero di persone con malattia rara che hanno usufruito del fondo Aifa (di cui alla Legge 326/2003, Art. 48) scende nel 2021 a 1.010, dopo aver assistito ad un aumento esponenziale negli anni precedenti, passando dalle 20 persone del 2016 alle 1.361 del 2020; ben otto delle 14 Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) con approvazione europea (dato aggiornato a fine 2021), sono attualmente rimborsate in Italia, mentre tre AMTP sono in corso di valutazione.

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